Gemäß der Definition nach Linus Pauling ist orthomolekulare Medizin: die Erhaltung guter Gesundheit und die Behandlung von Krankheiten durch Veränderung der Konzentration von Substanzen im menschlichen Körper, die normalerweise im Körper vorhanden und für die Gesundheit erforderlich sind.
Orthomolekulare Medizin setzt keine Arzneimittel ein, welche die Symptome einer Erkrankung beseitigen, sondern Mittel, welche an der Ursache einer Erkrankung bzw. einer Mangelerscheinung oder deren Vorstufen ansetzen.
Daher wird untersucht, ob ein bestimmtes Nährstoff-, Vitamin- oder Mineralstoffdefizit vorliegt und in welchem Zusammenhang es mit bestimmten Störungen oder Beschwerden des Körpers steht.